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Anmat aprobó nueva droga contra la hemofilia para reducir el sangrado grave

La nueva droga llamada emicizumab, reduce los síntomas considerablemente en niños, adolescentes y adultos.
martes, 26 de marzo de 2019 · 08:06

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó recientemente la droga emicizumab.

La misma reduce el sangrado en un 79% en adolescentes y adultos, mientras que en chicos en un 99%.

La hemofilia es una enfermedad hemorrágica hereditaria, vinculada al sexo, que se caracteriza por la aparición de hemorragias internas y externas que se producen por la deficiencia parcial o total de una proteína coagulante denominada globulina antihemofílica.

Hay dos tipos de hemofilia: hemofilia A y hemofilia B. Ambas son causadas por la falta parcial o total de una de las proteínas de la sangre (llamadas factores) que controlan las hemorragias. No hay diferencia entre ambos tipos de hemofilia, excepto que la hemofilia “B” es aproximadamente cinco veces menos común que la hemofilia “A”.

“La hemofilia A se origina por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. Afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas”, dijo Daniela Neme, directora de la Fundación de la Hemofilia.
Solo en Argentina, 1 de cada 10 mil hombres que nace sufre esta patología. “Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis”, dijo Neme.

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